Crispr-Cas9, 유전자 가위와 관련 기업들 분석
2020년 노벨화학상은 유전자 편집 기술인 CRISPR-Cas9을 최초로 규명한 공로로 제니퍼 다우드나(Jennifer Doudna)와 에마뉴엘 사르팡티에(Emmanuelle Charpentier) 두 여성 과학자에게 수여되었습니다. 당시 한국인 과학자 김진수 교수도 후보로 거론되며 주목을 받았으나 아쉽게도 수상에는 실패하였습니다.
CRISPR-Cas9 기술은 유전자 편집을 혁신적으로 변화시킨 도구로, 흔히 유전자 가위라고 불립니다.
특히, 혁신적인 기술에 투자하는 것으로 유명한 ARK 인베스트먼트의 CEO 캐시 우드(Cathie Wood, 흔히 돈나무 누나라고 부르죠)가 인터뷰에서 CRISPR-Cas9을 미래를 바꿀 기술로 언급하며 다시 한번 주목을 받기도 했습니다.
이번 글에서는 CRISPR-Cas9 기술이 무엇인지, 어떤 강점을 가지고 있으며, 관련 기업에는 어떤 곳이 있는지 살펴보도록 하겠습니다.
1. CRISPR-Cas9이란?
크리스퍼-카스9은 크리스퍼와 카스9이라는 단백질로 구성된 유전자 편집 기술입니다. 쉽게 말해 유전자의 특정 부위를 정밀하게 잘라내고 수정할 수 있는 도구입니다.
여기서 크리스퍼는 목표 유전자를 찾아 안내하는 짧은 RNA 조각을 말하며, 카스9은 목표 유전자를 잘라내는 절단 단백질을 말합니다.
예를 들어, 특정 질병을 유발하는 A 유전자를 제거하고 싶다면, A 유전자와 상보적으로 결합하는 크리스퍼 RNA를 만듭니다.
이 RNA가 A 유전자에 정확하게 결합하면 카스9 단백질이 이를 절단하여 제거하는 방식입니다.
기술적으로는 유전자 편집(Genome Editing)이 정식 명칭이지만, 직관적인 이해를 위해 유전자 가위라는 표현이 더 널리 사용됩니다.
2. Cripser-Cas9의 강점과 응용 분야
크리스퍼-카스9 기술의 가장 큰 장점은 정확성과 효율성입니다. 특정 유전자 부위를 정밀하게 제거할 수 있을 뿐만 아니라, 새로운 유전자를 삽입할 수도 있어 다양한 분야에서 응용 가능성이 무궁무진합니다.
대표적으로는 신약개발이 있습니다. 특히 가장 주목받는 분야는 유전 질환 치료인데요. 예를 들어, 유전적으로 특정 질병을 유발하는 돌연변이 유전자를 제거하면 질병 자체를 예방하거나 치료할 수 있습니다.
특히 희귀 유전 질환, 암, 신경퇴행성 질환(알츠하이머, 파킨슨병) 등에서 치료법 개발이 활발하게 진행되고 있습니다.
신약개발 뿐만 아니라 식물의 생산성 향상에도 활용할 수 있는데요. 식물도 유전자로 이루어져있기 때문에 특정 유전자를 수확량이 증대되는 유전자 또는 질병이나 재해에 강한 유전자로 바꿔 농산물을 개발할 수 있습니다.
이를 통해 기후 변화와 식량 위기에 대응할 수 있을 것으로 기대됩니다.
더 나아가, 일부 연구자들은 크리스퍼-카스9을 활용하여 멸종된 동물을 복원할 수도 있다고 하는데요. 매머드 복원 프로젝트처럼 과거 멸종된 종의 DNA를 분석하고, 이를 편집하여 복원하는 실험이 진행 중입니다.
3. CRISPR-Cas9 관련 기업
크리스퍼-카스9 기술이 각광받으면서 관련 기업들도 주목받고 있는데요.
가장 대표적인 기업으로 미국 나스닥 상장사 Cripsr Therapeutics(CRSP)가 있습니다. 이름에서부터 이미 크리스퍼가 들어가있는데요.
2020년 노벨화학상 수상자이자 크리스퍼 카스9을 처음 규명한 에마뉴엘 사르팡티에가 공동창업자 중 한 명입니다.
이 기업은 크리스퍼-카스9 기술을 활용한 유전자 기반 치료제 개발에 주력하고 있는데요. 혈액 질환, 암, 당뇨병 등 다양한 질병을 대상으로 혁신적인 치료법을 연구하고 있습니다.
특히, Vertex Pharmaceuticals와의 협력을 통해 개발한 Exa-cel(exagamglogene autotemcel)은 2023년 12월 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받아 주목받고 있습니다. 이 치료제는 베타 지중해빈혈과 겸상적혈구빈혈과 같은 희귀 혈액 질환을 대상으로 합니다.
또한, CRSP는 종양학, 재생 의학, 희귀 질환 등 다양한 분야에서 치료제 파이프라인을 구축하고 있으며, 지속적인 연구 개발을 통해 유전자 편집 기술의 상업화를 선도하고 있습니다.
바이오하면 국내 상장사도 빼놓을 수는 없겠죠.
한국을 대표하는 크리스퍼-카스9 관련 기업으로, 1999년 설립된 툴젠이 있습니다.
크리스퍼-카스9 관련 다수의 특허를 보유하고 있으며 국내에서는 선두주자입니다.
툴젠은 농업, 의학 등 여러 분야에서 유전자 편집 기술을 적용한 연구를 진행하고 있으며, 유전자 치료제 개발을 위한 전임상 및 임상 연구를 수행하고 있습니다.
또한, 글로벌 시장 진출을 위해 해외 기업과의 협업 및 기술 이전을 추진하고 있으며, 국내외에서 유전자 편집 기술의 상용화를 목표로 하고 있습니다.
이 외에도 다양한 기업들이 크리스퍼-카스9 기술을 활용한 연구를 진행하고 있는데요. 대표적으로 카리부 바이오사이언시스(CRBU), 에디타스 메디신(EDIT), 바이오니아, 제넥신 등이 있습니다.
이들 기업은 높은 성장 가능성을 가지고 있지만, 기술적 난제와 규제 문제, 임상 시험의 불확실성으로 인해 투자 리스크가 있습니다.
결론
CRISPR-Cas9 기술은 유전자 편집의 패러다임을 바꾸는 혁신적인 기술로, 신약 개발, 농업, 환경 보호 등 다양한 분야에서 활용되고 있습니다.
특히, CRISPR Therapeutics와 툴젠 같은 기업들은 이 기술을 상업화하고 실용적인 치료법을 개발하기 위해 연구를 지속하고 있는데요.
물론, 유전자를 직접 편집하는 과정이 다소 논란을 불러일으킬 수도 있지만, 질병 치료와 생명 연장의 가능성을 고려할 때 인류의 건강과 삶의 질을 획기적으로 향상시킬 수 있는 기술임은 분명합니다.
앞으로 CRISPR-Cas9 기술이 어디까지 발전할지, 그리고 상용화가 얼마나 빠르게 이루어질지 기대됩니다.